רפואה תרגומית

המשימה: להפוך ידע מדעי לכלים רפואיים שימושיים

תגלית מדעית יכולה להציע דרך חדשה להבין מחלה, לאבחן אותה או לטפל בה. אבל כדי שהיא תוכל להשפיע על מטופלים, צריך לבדוק אם אפשר למדוד אותה, לפתח ממנה שיטה אמינה, ולהתאים אותה לצרכים רפואיים ממשיים.

מהי רפואה תרגומית?

רפואה תרגומית היא תחום שמחבר בין מחקר מדעי לבין הקליניקה. החיבור הזה פועל בשני כיוונים: ממצאים מהמעבדה יכולים להתקדם לעבר אבחון, טיפול או מעקב, ותופעות שרופאים מזהים אצל מטופלים יכולות להחזיר אל המחקר שאלות חדשות.

זהו לב התחום: תנועה מתמדת בין מה שמתגלה במחקר לבין מה שנדרש ברפואה בפועל. כדי להפוך ידע מדעי לשיטה רפואית, צריך לבדוק אותו בשלבים: להבין את המנגנון, לוודא שאפשר למדוד אותו בצורה אמינה, לבחון אותו במודלים מתאימים, ובהמשך להעריך בטיחות, יעילות וישימות רפואית.

רפואה תרגומית ברפואה מותאמת אישית

רפואה מותאמת אישית מבקשת להתאים את האבחון והטיפול לאדם המסוים. כדי לעשות זאת, צריך לזהות מה מאפיין את המחלה אצלו, ומה מתוך המידע הזה עשוי להשפיע על בחירת הטיפול או על המעקב.

רפואה תרגומית בודקת אם מאפיינים כאלה יכולים להפוך לכלים רפואיים. היא בוחנת, למשל, אם שינוי גנטי מסוים יכול להפוך לבדיקה שעוזרת לבחור טיפול; אם תגובה חיסונית מסוימת יכולה להעיד שהטיפול עובד; או אם דפוס שמתגלה בנתונים יכול לסייע בזיהוי מוקדם של מחלה. כך, מידע שנראה תחילה כפרט מחקרי מקבל משמעות מעשית באבחון, במעקב או בטיפול.

מה אנחנו חוקרים במרכז דנגור באוניברסיטת בר-אילן?

במרכז דנגור לרפואה מותאמת אישית באוניברסיטת בר-אילן פועלים חוקרות וחוקרים שמקדמים מחקרים בעלי אופי תרגומי: מחקרים שמתחילים בהבנת מנגנון ביולוגי, ומכוונים לפיתוח שיטות חדשות לאבחון, טיפול או מעקב.

אחד הכיוונים הבולטים הוא עריכה גנטית ופיתוח גישות טיפוליות. פרופ' איל הנדל חוקר שימוש בטכנולוגיות קריספר לתיקון פגמים גנטיים. במחקר על מחלת ילדי הבועה, פותחה אסטרטגיה לתיקון גנטי של מחלה תורשתית קשה, בשיתוף חוקרים ורופאים. כיוון משלים ממעבדתו הוא CRISPECTOR -  כלי חישובי שנועד להעריך את היעילות והבטיחות של עריכה גנטית.

כיוון נוסף עוסק באימונותרפיה בסרטן. פרופ' מירה ברדה-סעד חוקרת כיצד אפשר לחזק את פעילות מערכת החיסון נגד תאים סרטניים. מחקריה עוסקים בין היתר בתאי הרג טבעיים ובמנגנונים שמאפשרים לגידול לדכא את התגובה החיסונית, במטרה לזהות דרכי התמודדות ממוקדות יותר עם האתגר הקליני של דיכוי מערכת החיסון.

במרכז נחקר גם השימוש במידע גנטי ובכלים חישוביים לאפיון מדויק יותר של מחלה. ד"ר בנימין קניסבכר משתמש בלמידת מכונה ובניתוח רצפים גנטיים כדי להבין טוב יותר סרטני דם, ולפתח כלים יישומיים שיכולים לסייע לרופאים באבחון מוקדם ובזיהוי תתי-סוגים של המחלה.

כיוון תרגומי נוסף נמצא בתחום עריכת ה-RNA. פרופ' ארז לבנון, פרופ' שי בן-ארויה ופרופ' דרור שרון חוקרים דרכים לתקן מוטציות ברמת ה-RNA, בלי לשנות את ה-DNA עצמו. במחקר על מחלות עיניים גנטיות חמורות, הם בוחנים שימוש באנזים ADAR כבסיס לגישה טיפולית חדשה.

מחקר יישומי ושיתופי פעולה רב-תחומיים

מחקר תרגומי מתקדם כאשר חוקרים, רופאים, מדעני נתונים ומפתחי טכנולוגיות עובדים על אותה בעיה מזוויות שונות. המעבדה מספקת הבנה של המנגנון הביולוגי, הקליניקה מציבה את הצורך הרפואי, וכלי המדידה והניתוח עוזרים לבדוק אם אפשר להפוך את הידע לשיטה אמינה ושימושית. במרכז דנגור החיבור הזה מתקיים דרך שיתופי פעולה בין חוקרות וחוקרים מתחומי הביולוגיה, הגנטיקה, האימונולוגיה, מדעי הנתונים והרפואה, לצד קשרים עם מוסדות קליניים ותעשיית הביוטכנולוגיה.

המחקרים במרכז מדגימים נתיבים שונים של רפואה תרגומית: תיקון גנטי, בקרה על עריכה גנטית, אימונותרפיה, בינה מלאכותית לאפיון מחלות ועריכת RNA. הכיוונים האלה ממחישים כיצד ידע מדעי יכול להתקדם לשיטות מדויקות יותר לאבחון, למעקב ולטיפול.