עריכת רנ"א לטיפול במחלות גנטיות

בשנים האחרונות, מחקר חדשני הציג את התרפיה הגנטית כטיפול פורץ-דרך לריפוי מחלות גנטיות. לרוב, התיקון של המוטציות הגורמות למחלה נעשה ברמת הדנ"א, החומר הגנטי עצמו. כתוצאה מכך, תיקון הנזק הוא תמידי וביכולתו למנוע את שובה של המחלה בעתיד. עם זאת, כלים לעריכת הדנ"א עדיין אוצרים בחובם סכנות. אחת מהן היא חיתוך הדנ"א באתר שאינו אתר המטרה, מהלך היוצר מוטציות נוספות, קבועות אף הן. כדי להתגבר על אתגר זה, נבדקות שיטות המבוססות על תיקון מוטציות ברמת הרנ"א לטיפול גנטי. במאמר שפורסם בכתב-העת Molecular Therapy: Nucleic Acids, פרופ' שי בן ארויה, פרופ' דרור שרון ופרופ' ארז לבנון מתארים פיתוח חדש לטיפול במחלות עיניים גנטיות חמורות תוך שימוש באנזים בשם ADAR (adenosine deaminase acting on RNA). בתאים אנושיים ישנו ביטוי טבעי של ADAR, אשר ידוע בפעילותו בעריכה ספציפית של רנ"א, ללא כל שינוי ברמת הדנ"א. תכונה זו מציבה את ADAR כמטרה מבטיחה לטיפול במגוון מחלות גנטיות, מבלי להסתכן ביצירת מוטציות נוספות.