יצירת מודל ניוון שרירים באמצעות בועיות חוץ-תאיות

במחקר העוסק במחלות אנושיות, השימוש בחיית מודל למחלה חיוני ביותר לפיתוח טיפולים ותרופות בטוחים לשימוש ובעלי יעילות גבוהה. עם זאת, עולם המדע עומד בפני אתגר ממשי ביצירת חיות מודל למחלות גנטיות אנושיות הנגרמות כתוצאה ממוטציות בגנים שאינם קיימים בבעלי חיים. נוסף על כך, הגורם הגנטי למחלות רבות בבני אדם אינו ידוע, מה שהופך את משימת יצירת חיית המודל לכמעט בלתי אפשרית. במאמר שפורסם בכתב העת Disease Models & Mechanisms, פרופ' סיוון הניס-קורנבליט ופרופ' חיה ברודי מתארות יצירת מודל למחלות ניוון שרירים מסוג DMD ו-BMD, מחלות תורשתיות חמורות חשוכות מרפא, בתולעת סי-אלגנס. ליצירת מודל המחלה, החוקרות השתמשו בבועיות חוץ-תאיות (extracellular vesicles, EV) שהופקו מדמם של חולים ב-DMD ו-BMD בכדי להשרות ניוון שרירים בחיות המודל. כך התקבלה מערכת שבה אפשר לחקור את המחלות הללו, ותאפשר בעתיד לפתח תרופות לטיפול בהן.