תקווה גדולה לילדי הבועה

מחקר פורץ דרך בהובלת ד"ר איל הנדל מהפקולטה למדעי החיים ע"ש מינה ואבררד גודמן באוניברסיטת בר-אילן, בשיתוף עם חוקרים מאוניברסיטת תל אביב ורופאים בכירים מבית החולים שיבא, תל השומר, מציע אסטרטגיה חדשנית לריפוי גנטי באחת המחלות הגנטיות הקשות – מחלת ילדי הבועה (Severe combined immunodeficiency -SCID). מחלת ילדי הבועה הוא שם כולל לקבוצת מחלות שבהן בגלל פגם בגן בודד יש כשל בהתפתחות תאי-T, סוג של תאי דם לבנים, וכתוצאה מכך פגיעה קשה ביכולת מערכת החיסון להגיב למעוררי מחלות שונים. במחקר, שפורסם בעיתון היוקרתי Molecular Therapy Nucleic Acids על ידי שימוש בטכנולוגיית עריכה גנטית קריספר (CRISPR) פיתחו חוקרים מודל למחלת ילדי הבועה בתאי אב של מערכת החיסון. בשלב הבא, הצליחו החוקרים באמצעות קריספר לתקן את הגן הפגום שגרם למחלת ילדי הבועה, הן במודל שהם פיתחו והן בתאי אב של מערכת חיסון שנלקחו מחולה, ולקבל תאי-T תקינים. מודל מחלת ילדי הבועה שפותח על ידי ד"ר הנדל ועמיתיו יהווה פלטפורמה חשובה לחקר מחלת ילדי הבועה, ואילו התיקון הגנטי שהצליחו החוקרים לבצע מהווה הוכחת ייתכנות לריפוי גנטי של מחלת ילדי הבועה באמצעות CRISPR.

למידע נוסף >>